بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) یکی از بیماری‌های ژنتیک پیشرونده سیستم عصبی عضلانی است که در سال‌های اخیر از درمان‌های دارویی نوین برای جلوگیری از پیشرفت بیماری در جهان بهره‌برداری شده است.
افراد مبتلا به SMA با مشکلات و دشواری‌های بسیاری روبرو می‌شوند تا سعی کنند سختی های تحمل بیماری را کاهش دهند. اما یکی از نیازهای حیاتی و اساسی این افراد، دسترسی به داروهای مورد نیاز است.
فرناز پورکاوه، مدیرعامل انجمن SMA، اظهار کرد: رئیس‌جمهور به صراحت اعلام کرده است که تمام بیماران باید به دارو دسترسی داشته باشند تا شرایط حال حاضر آنها حفظ شود و هیچ ملاحظه‌ای در مورد تقسیم دارو و تعیین شرایط سنی وجود ندارد. اینکه چرا وعده‌های داده شده به نحوی دیگری اجرا شده و به ضرر تعداد زیادی از بیماران عمل شده، موضوعی است که هنوز مشخص نشده است.
به گزارش آیمد ۳۶۰ ، وی اظهار کرد: در حال حاضر پس از گذشت ۹ ماه و بعد از آشکار شدن نتایج اثربخشی داروها، هنوز بیش از دو سوم بیماران (که بیش از ۱۱ سال سن دارند) منتظر دسترسی به دارو هستند و دچار از دست دادن توانمندی‌های فعلی خود هستند. بیماران دارای نوع ۳ ما در برخی موارد حتی به وضعیت ویلچر نشین شدن دچار شده اند .
پورکاوه در ادامه توضیح داد: ما نمی‌توانیم پیش‌بینی کنیم که از دارویی که در بیش از ۹۴ کشور جهان مورد استفاده قرار گرفته و اثربخشی آن تایید شده است، چه نتایجی به دست آوریم و چه تأثیری خواهد داشت.
وی افزود: امید بیماران و خانواده‌های آنها به دخالت مستقیم رئیس‌جمهور به این مسئله و اتخاذ تصمیمات مؤثر در مورد افرادی است که به سادگی سلامتی بیماران ما را به خطر انداخته‌اند می باشد .
پورکاوه با تأکید بیشتر افزود: من به آنهایی که با جان بیماران ما بازی می‌کنند، این پیام را می‌دهم که در مقابل خداوند و رئیس‌جمهور، باید مسئولیت پاسخگویی را بپذیرند.
بر اساس ادعاها و اظهارات برخی از خانواده‌های بیماران، ما در حال حاضر حدود دو سال است که دستور رئیس جمهوری برای تأمین دارو را در اختیار داریم. با این حال، هنوز دارو برای تمامی بیماران تأمین نشده و متأسفانه بیماری SMA پیشرونده است، بنابراین بسیاری از بیماران در شرایط بسیار دشواری به سر می‌برند.
در ایران، تعداد حدودی ۹۰۰ بیمار SMA وجود دارد، اما تنها تعداد محدودی از بیماران زیر ۱۱ سال توانسته‌اند دارو را دریافت کنند که این تعداد کمتر از یک سوم کل بیماران است. همچنین باید توجه داشت که حتی این تعداد محدودی از بیماران هم نتوانسته‌اند دارو را به طور کامل دریافت کنند، زیرا دارو باید تا پایان عمر مصرف شود.
بررسی‌های انجمن SMA نشان می‌دهد که تنها حدود ۲۷۰ نفر از بیماران تاکنون توانسته‌اند به دارو دسترسی پیدا کنند.
